Иновативните лекарства често означават нови възможности за лечение за пациентите и напредък в здравеопазването за обществеността. Центърът за оценка и изследване на лекарства (CDER) на Администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) провежда цялостна оценка на предложените лекарства въз основа на необходимите елементи на дизайна на изследването и други фактори, необходими при приложение на лекарство. Към 31 декември 2023 г. FDA е одобрила общо 55 нови лекарства през 2023 г., включително 37 нови молекулярни единици и 18 биологични продукта. Следното е обобщение и въведение към нови лекарства за молекулярна единица, одобрени от CDER през 2023 г. Тази статия не включва нови терапевтични биологични продукти, ваксини, алергични продукти, кръв и кръвни продукти, плазмени производни, продукти за клетъчна и генна терапия или други одобрени продукти от Центъра за оценка и изследване на биологични продукти през 2023 г.
Брензави
На 20 януари 2023 г. Theracos Bio Pharmaceuticals обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила Brenzavvy за употреба като допълнение към диета и упражнения за подобряване на контрола на кръвната захар при възрастни с диабет тип 2. Активната съставка на лекарството е бексаглифлозин, бексаглифлозин. Това е инхибитор на натриево-глюкозен ко-транспортер 2 (SGLT2). Този продукт не може да се използва при пациенти с диабет тип 1 или лечение на диабетна кетоацидоза, както и пациенти, които са алергични към бексаглифлозин. Не е подходящ за пациенти с бъбречно заболяване в краен стадий или такива, които в момента са подложени на лечение. Лечение на диабет тип 2 при пациенти на диализа.
Джейпирка
На 27 януари 2023 г. Eli Lilly обяви, че FDA е ускорила одобрението на своето ново поколение BTK инхибитор Jaypirca, който е подходящ за лечение на рецидивирал или рефрактерен мантелноклетъчен лимфом (мантелноклетъчен лимфом) след получаване на поне две линии системно терапия (включително BTK инхибитори). MCL) възрастни пациенти. Активната съставка на този продукт е пиртобрутиниб, който е първият и единствен нековалентен (обратим) BTK инхибитор, одобрен от FDA и първият в света.
Орсерду
На 27 януари 2023 г. FDA одобри Elacestrant, дъщерно дружество на дъщерното дружество на Menarini Stemline Therapeutics, да получи ускорено одобрение от FDA под търговското наименование Orserdu за жени в постменопауза с ER+, HER2- и ESR1 мутации, чието заболяване е прогресирало след поне първа линия ендокринна терапия. или възрастни пациенти от мъжки пол с напреднал или метастатичен рак на гърдата. Elacestrant е селективен модулатор на естрогенния рецептор (SERD), който може в зависимост от дозата да разгради естрогенния рецептор и да инхибира естрадиол-зависимата ER-насочена генна транскрипция и туморен растеж. Това също е одобрено от FDA Първият орален SERD одобрен.
Джесдуврок
На 1 февруари 2023 г. GlaxoSmithKline обяви, че FDA е одобрила пускането на пазара на неговия пролил хидроксилазен инхибитор на индуциран от хипоксия фактор (HIF-PHI) Jesduvroq. Активната съставка на този продукт е дапродустат, който е подходящ за лечение на хора, подложени на диализа. Jesduvroq не е подходящ за употреба при възрастни с анемия, причинена от хронично бъбречно заболяване от поне четири месеца и които не са на диализа. Jesduvroq става първото перорално лекарство, пуснато на пазара в Съединените щати за лечение на анемия, причинена от хронично бъбречно заболяване.
Филспари
На 17 февруари 2023 г. Travere Therapeutics обяви, че FDA е ускорила одобрението на своето лекарство Filspari, чиято активна съставка е sparsentan, ендотелин и ангиотензин II рецепторен антагонист. Това е второто лекарство, одобрено от FDA за лечение на IgA нефропатия при възрастни.
Skyclarys
На 28 февруари 2023 г. Reata Pharmaceuticals обяви, че FDA е одобрила ново приложение за лекарство за агониста на Nrf2 Skyclarys за лечение на атаксия на Friedreich (атаксия на Friedreich) при възрастни и юноши на 16 и повече години. Skyclarys е първото. Той е и единственото лекарство, подходящо за пациенти с атаксия на Фридрих. Активната съставка на лекарството е omaveloxolone, който е получил обозначенията Orphan Drug, Fast Track и Rare Pediatric Disease от US FDA.
Завзпрет
На 9 март 2023 г. Pfizer обяви, че FDA одобри лекарството Zavzpret. Използва се за лечение на остра мигрена при възрастни пациенти. Активната съставка на лекарството е завегепант хидрохлорид. Zavegepant е трето поколение висок афинитет, силно селективен малък молекулен CGRP рецепторен антагонист, който обратимо блокира CGRP рецептора, като по този начин инхибира. Биологичната активност на CGRP невропептида може да облекчи и предотврати мигренозните пристъпи.
Дейбуе
На 10 март 2023 г. Acadia обяви, че FDA е одобрила Daybue за лечение на синдром на Rett при хора на възраст над две години. Daybue е нов синтетичен аналог на амино-терминалния трипептид на инсулиноподобния растежен фактор I (IGF-1). Активната съставка, трофинетид, е предназначена за лечение на основните симптоми на синдрома на Rett чрез потенциално намаляване на невровъзпалението и поддържане на синаптичната функция. Daybue стана първото и в момента единствено лекарство, одобрено за лечение на синдрома на Rett.
Резайо
На 22 март 2023 г. Cidara Therapeutics обяви, че FDA е одобрила Rezzayo, чиято активна съставка е Rezafungin Acetate, за лечение на кандидемия и инвазивна кандидоза при възрастни. Лекарството е нов ехинокандин, който действа чрез инхибиране на бета-1,3-глюкоза синтаза, като по този начин нарушава целостта на клетъчната стена на гъбичките. Това е първото одобрено лечение за инвазивни инфекции с Candida от повече от десетилетие.
Джоенджа
На 24 март 2023 г. Pharming Pharmaceutical Group обяви, че FDA е одобрила маркетинга на Joenja за първи път. Активната съставка на лекарството е Leniolisib Phosphate, който се използва за лечение на PI3Kδ синдром на хиперактивация (APDS) при възрастни и деца на възраст 12 и повече години. Joenja е орален инхибитор, който селективно се насочва към фосфатидилинозитол 3-киназа делта (PI3Kδ) и е първата одобрена от FDA терапия за APDS.
Qalsody
На 25 април 2023 г. Biogen обяви, че FDA е одобрила пускането на пазара на Qalsody. Активната съставка на лекарството е тоферсен за лечение на възрастни с амиотрофична латерална склероза (ALS, ALS) с генни мутации на SOD1. Това е повече от 200 години след откриването на ALS, това е четвъртото лекарство за лечение на ALS, което е пуснато в световен мащаб, и също така е единствената терапия, базирана на биомаркери, която получава ускорено одобрение от FDA за лечение на ALS, свързана с генетични мутации.
Veozah
На 12 май 2023 г. Astellas обяви, че FDA е одобрила листването на Veozah. Активната съставка на лекарството е фезолинетант, който се използва за лечение на умерен до тежък вазомоторен синдром (VMS), причинен от менопаузата. Фезолинетант е NK3 рецепторен антагонист. Чрез антагонизиране на NK3 рецепторите, блокиране на комбинацията от неврокинин В (NKB) и киспептин/неврокинин В/динорфин (KNDy) неврони, той регулира невронната активност в терморегулаторния център, като в крайна сметка възстановява баланса и облекчава VMS.
Миебо
На 18 май 2023 г. Bausch+Lomb Corp. и Novaliq GmbH обявиха, че FDA е одобрила пускането на пазара на Miebo. Активната съставка на лекарството е перфлуорхексилоктан, който се използва за лечение на признаците и симптомите на синдрома на сухото око. Miebo, флуориран алкан, е безводен, еднокомпонентен разтвор за очи без консерванти, който е първият и единствен одобрен от FDA разтвор за очи, насочен директно към изпаряването на сълзите за метод за лечение на заболяване на сухото око.
Xacduro
На 23 май 2023 г. Innoviva обяви, че FDA одобри пускането на пазара на Xacduro, който съдържа активните съставки Sulbactam и Durlobactam, за лечение на придобити в болница бактерии, причинени от чувствителни щамове на Acinetobacter baumannii ацетат при хора на 18 или повече години . пневмония и бактериална пневмония, свързана с вентилация. В тази комбинация Sulbactam е лекарство, което е структурно свързано с пеницилина и е отговорно за унищожаването на Acinetobacter baumannii, докато Durlobactam предпазва Sulbactam от разграждане от ензими, произведени от Acinetobacter baumannii.
Послума
На 25 май 2023 г. Blue Earth Diagnostics обяви, че FDA одобри включването на Posluma, чиято активна съставка е Flotufolastat F-18 Gallium, за използване при радиоактивна позитронно-емисионна томография (PET) за откриване на специфичен за простатата мембранен антиген ( PSMA) позитивност. лезии, при мъже със съмнение за метастатичен рак на простатата, които са кандидати за първоначална окончателна терапия или при които се подозира рецидив поради повишени нива на серумен простатен специфичен антиген (PSA).
Паксловид
На 25 май 2023 г. Pfizer обяви, че FDA е одобрила пускането на пазара на Paxlovid. Активните съставки на лекарството са Nirmatrelvir и Ritonavir. Използва се за лечение на възрастни пациенти с лека до умерена COVID-19 инфекция. Paxlovid е четвъртото лекарство, одобрено от FDA. Първото лекарство, използвано за лечение на COVID-19 при възрастни и единственото перорално антивирусно лекарство.
Inpefa
На 26 май 2023 г. Lexicon Pharmaceuticals обяви, че FDA е одобрила списъка на Inpefa. Активната съставка на лекарството е сотаглифлозин. Inpefa е инхибитор на натриево-глюкозен ко-транспортер 2 (SGLT2), използван за намаляване на риска от сърдечна недостатъчност или хроничен риск от сърдечно-съдова смърт, спешни посещения при сърдечна недостатъчност и хоспитализация за сърдечна недостатъчност при възрастни с бъбречно заболяване, диабет тип 2 и други сърдечно-съдови рискови фактори.
Литфуло
На 23 юни 2023 г. Pfizer обяви, че FDA одобри Litfulo, чиято активна съставка е Ritlecitinib Tosylate, за употреба при пациенти с тежка алопеция ареата на възраст 12 и повече години. Litfulo е киназен инхибитор, който инхибира Janus киназа 3 (JAK3) и тирозин кинази, експресирани в семейството на киназата на хепатоцелуларния карцином (TEC).
Ванфлита
На 20 юли 2023 г. Daiichi Sankyo обяви, че FDA е одобрила списъка на Vanflyta. Активната съставка на лекарството е Quizartinib Dihydrochloride, за лечение на възрастни пациенти с новодиагностицирана остра миелоидна левкемия (AML) с FLT3-ITD мутации. Quizartinib е първият инхибитор на FLT3, одобрен от FDA специално за лечение на FLT3-ITD-позитивна AML, и обхваща трите фази на лечение на новодиагностицирана AML - индукция, консолидация и поддържаща терапия при пациенти без трансплантация.
Xdemvy
На 24 юли 2023 г. Tarsus обяви, че FDA одобри Xdemvy, чиято активна съставка е Lotilaner, за лечение на Demodex блефарит. Lotilaner е селективен за акарите инхибитор на хлоридните канали, управлявани от гама-аминомаслена киселина (GABA). Инхибирането на тези GABA хлоридни канали причинява парализа в целевия организъм, което води до неговата смърт. Лекарството е насочено директно към Demodex, източникът на Demodex блефарит. Това бележи първото и единствено одобрено от FDA радикално лечение специално за Demodex.
Изервай
На 4 август 2023 г. Astellas Pharma обяви, че FDA одобри пускането на пазара на Izervay, разработен от нейното дъщерно дружество Iveric Bio. Активната съставка на лекарството е Avacincaptad Pegol Sodium, който се използва за лечение на географска атрофия (GA), причинена от дегенерация на макулата (AMD). Izervay е нов инхибитор на протеин на комплемента C5, съдържащ avacincaptad pegol, който отслабва активността на системата на комплемента чрез целенасочена атака върху C5, като по този начин потенциално забавя развитието на атрофия на картата.
Сохонос
На 16 август 2023 г. Ipsen обяви, че FDA е одобрила пускането на пазара на Sohonos. Активната съставка на лекарството е паловаротен, който се използва за намаляване на производството на нова осифицирана тъкан при пациенти с прогресивна мускулна осификация (FOP). Паловаротен е перорален селективен гама-агонист на рецептора на ретиновата киселина (RAR), който медиира взаимодействията между рецептори, растежни фактори и протеини в сигналния път на ретината, за да намали развитието на нови анормални кости. форма. Sohonos е първото одобрено от FDA лекарство за лечение на FOP.
Aphexda
На 8 септември 2023 г. BioLineRx обяви, че FDA е одобрила списъка на Aphexda. Активната съставка на лекарството е мотиксафортид ацетат. Aphexda е средство за мобилизиране на хематопоетични стволови клетки, подходящо за употреба в комбинация с филграстим (G-CSF) за мобилизиране на мултиплен миелом. Хемопоетичните стволови клетки на пациента се прехвърлят в периферната кръв за събиране и последваща автоложна трансплантация. Aphexda е иновативен CXCR4 инхибитор, прилаган чрез подкожна инжекция. Aphexda е първото иновативно лекарство, получило одобрение от FDA за мобилизиране на стволови клетки от мултиплен миелом от десет години.
Оджаара
На 15 септември 2023 г. GSK обяви, че FDA е одобрила пускането на пазара на Ojjaara. Активната съставка на лекарството е момелотиниб дихидрохлорид, който е подходящ за лечение на умерена или високорискова миелофиброза, включително първична миелофиброза или вторична миелофиброза (политемия вера и есенциална тромбоцитемия) при възрастни с анемия. Ojjaara е ново лекарство с диференциран механизъм на действие, което е насочено към JAK1, JAK2 и ALK2. Ojjaara е първото и единствено лечение, подходящо за пациенти с миелофиброза и анемия.
Exxua
На 22 септември 2023 г. Fabre-Kramer Pharmaceuticals обяви, че FDA е одобрила списъка на Exxua. Активната съставка на лекарството е гепирон хидрохлорид, който е подходящ за лечение на депресия при възрастни (MDD). Exxua е първият орален селективен 5-HT1A рецепторен агонист, одобрен от FDA за лечение на MDD.
Ривфлоза
На 29 септември 2023 г. NovoNordisk обяви, че FDA е одобрила включването в списъка на неговата RNAi терапия Rivfloza инжекция. Активната съставка на лекарството е Nedosiran Sodium. Подходящ е за намаляване на риска от първична хипероксалурия тип 1 на възраст над 9 години и с относително ниска бъбречна функция. по-добри нива на оксалат в урината при пациенти с Rivfloza, първата одобрена RNAi терапия, разработена от Novo Nordisk. Rivfloza се свързва с иРНК, експресираща чернодробната лактат дехидрогеназа (LDH) и инхибира експресията на този протеин, като значително намалява свръхпроизводството на оксалат.
Velsipity
На 12 октомври 2023 г. Pfizer обяви, че FDA е одобрила пускането на пазара на Velsipity. Активната съставка на лекарството е етразимод аргинин. Velsipity е модулатор на сфингозин 1-фосфатния рецептор, който може частично и обратимо да блокира лимфоцитите. Способността за изтичане от лимфоидните органи, като по този начин намалява броя на лимфоцитите в периферната кръв, е показана за лечение на умерено до тежко активен улцерозен колит при възрастни.
Зилбриск
На 17 октомври 2023 г. UCB обяви, че FDA е одобрила пускането на пазара на Zilbrysq. Активната съставка на лекарството е Zilucoplan Sodium, който се използва за лечение на възрастни пациенти с генерализирана миастения гравис (gMG), които са положителни антитела срещу ацетилхолиновия рецептор (AChR). Като C5 инхибитор на комплемента, Zilbrysq инхибира медиираното от комплемента увреждане на нервно-мускулните връзки чрез целевия си механизъм на действие. Zilbrysq е първият нов подкожен инхибитор на комплемента с макроцикличен пептид C5, прилаган веднъж дневно, одобрен за лечение на тези пациенти.
Агамри
На 26 октомври 2023 г. Santhera Pharmaceuticals и ReveraGen BioPharma съвместно обявиха, че FDA е одобрила включването на Agamree в списъка. Активната съставка на лекарството е ваморолон. Agamree е кортикостероид, който упражнява противовъзпалителни и имуносупресивни ефекти чрез глюкокортикоидния рецептор. Подходящ е за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен (DMD) при пациенти на 2-годишна възраст и по-големи.
Фрузакла
На 8 ноември 2023 г. Chi-Med и Takeda съвместно обявиха, че FDA е одобрила маркетинговото приложение на Fruzaqla. Активната съставка на лекарството е фруквинтиниб, който се използва за лечение на пациенти, които преди това са получавали лечение на основата на флуороурацил, оксалиплатин и иринотекан. Химиотерапия, терапия с антиваскуларен ендотелен растежен фактор ("VEGF") и терапия с рецептор на антиепидермален растежен фактор (EGFR) при възрастни с метастатичен колоректален рак.
Дефенкат
На 15 ноември 2023 г. CorMedix обяви, че FDA е одобрила списъка на Defencath. Активните съставки на лекарството са хепарин натрий и тауролидин. Подходящ е за намаляване на риска от бъбречна недостатъчност при ограничена популация от възрастни пациенти с бъбречна недостатъчност, които получават продължителна хемодиализа чрез централен венозен катетър (CVC). Свързани инфекции на кръвния поток (CRBSI), хепаринът е антикоагулантен разтвор, който често се използва върху катетри, когато не се използват, за да се предотврати образуването на потенциално опасни кръвни съсиреци. Тауролидин е тиадиазинов антибактериален агент, разработен от CorMedix Company. Може да се използва като широкоспектърно антибактериално средство срещу различни бактерии.
Аугтиро
На 15 ноември 2023 г. BRISTOL обяви, че FDA одобри Augtyro, чиято активна съставка е репотректиниб, за лечение на възрастни пациенти с ROS1-положителен локално напреднал или метастатичен недребноклетъчен рак на белия дроб (NSCLC). Repotrectinib е първото ново поколение инхибитор на ROS1, pan-TRK и ALK, който има предимствата на по-силна противоракова ефикасност, многоцелеви широкоспектърни противоракови заболявания и потенциал за преодоляване на лекарствената резистентност.
Трукап
На 16 ноември 2023 г. Astrazeneca обяви, че FDA е одобрила включването на Truqap в списъка. Активната съставка на лекарството е капивасертиб. Truqap се използва в комбинация с Faslodex за лечение на хормонален рецептор (HR) положителен и човешки епидермален растежен фактор 2 (HER2) отрицателен. Възрастни пациенти с локално напреднал или метастатичен рак на гърдата. Truqap е първи в класа AKT инхибитор и орален селективен аденозин трифосфат (ATP) конкурентен инхибитор, който инхибира всичките 3 изоформи на серин/треонин киназата AKT (AKT1/2/3).
Огсивео
На 27 ноември 2023 г. SpringWorks Therapeutics обяви, че FDA е одобрила пускането на пазара на Ogsiveo. Активната съставка на лекарството е нирогацестат хидробромид. Ogsiveo е перорален инхибитор на гама секретаза за лечение на възрастни пациенти с прогресиращи дезмоидни тумори, които изискват системна терапия. Този продукт е първото лечение на дезмоиден тумор, одобрено за пускане на пазара. FDA по-рано даде на Nirogacestat Breakthrough Therapy, Fast Track и Orphan Drug обозначения за лечение на дезмоидни тумори.
Фабхалта
На 5 декември 2023 г. Novartis обяви, че FDA е одобрила листването на Fabhalta. Активната съставка на лекарството е иптакопан хидрохлорид, който е подходящ за лечение на възрастни пациенти с пароксизмална нощна хемоглобинурия (ПНХ). Fabhalta е инхибитор на фактор B на комплемента, който действа проксимално в алтернативния път на комплемента на имунната система за цялостен контрол на разрушаването на червените кръвни клетки (RBC) както вътре, така и извън кръвоносните съдове.
Филсувез
На 18 декември 2023 г. AMRYT обяви, че FDA е одобрила пускането на пазара на Filsuvez. Активната съставка на лекарството е бреза тритерпени, която е подходяща за лечение на юнкционална или атрофична епидермолиза при пациенти на 6 месеца и повече.
Уайнуа
На 21 декември 2023 г. Wainua, разработен съвместно от AstraZeneca и Ionis Pharmaceuticals, е одобрен от FDA в Съединените щати за лечение на полиневропатия с наследствена транстиретин-медиирана амилоидоза при възрастни. Wainua е антисензивен олигонуклеотид-GalNAc конюгатите причиняват разграждане на мутант и див тип TTR иРНК чрез свързване с TTR иРНК, като по този начин намаляват серумния TTR протеин и отлагането на TTR протеин в тъканите. Той има за цел да забави прогресията на заболяването и да подобри качеството на живот на пациентите чрез инхибиране на производството на неправилно нагънати мутантни TTR протеини.
В обобщение, броят на новите лекарства, одобрени от FDA през 2023 г., достигна петгодишен връх, а делът на лекарствата с иновативни механизми достигна нов връх. Малкомолекулните лекарства все още са основната сила в иновативните лекарства, докато броят на генните терапии, одобрени от CBER, удари рекорд и иновациите продължават да се появяват.